Paragraaf 13720000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van tofersen, ingeschreven in huidige paragraaf, komt in aanmerking voor vergoeding indien ze gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen rechthebbenden met amyotrofische laterale sclerose (ALS), geassocieerd met een mutatie in het superoxidedismutase 1-gen (SOD1-gen).

De rechthebbende voldoet aan alle onderstaande voorwaarden :

- Ervaart symptomen (spierzwakte, dysfagie, dysarthrie, dyspnoe) die toe te wijzen zijn aan ALS.

- en heeft een bevestigde SOD1-mutatie via genetische test.

- en is in staat de intrathecale toediening te ondergaan.

- EN is 18 jaar of ouder.

a’) Overgangsmaatregel: Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.03.2026 werden behandeld met niet-terugbetaalde verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een Compassionate Use Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van deze behandeling verdergezet worden volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt e). Deze overgangsmaatregel is geldig voor een periode van 12 maanden, namelijk maximaal tot en met 28.02.2027

b) De vergoeding wordt enkel toegestaan indien deze farmaceutische specialiteit wordt voorgeschreven door een arts-specialist in de neurologie die verantwoordelijk is voor de behandeling en verbonden is aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892).

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de aanbevolen posologie volgens de bepalingen zoals vermeld in de Samenvatting van de Productkenmerken (SKP).

De vergoeding van de specialiteit zal niet meer worden toegekend aan de rechthebbende indien de toestand van de rechthebbende een tracheostomie en/of geassisteerde mechanische ventilatie vereist.

d) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor een periode van 12 maanden op basis van een elektronische aanvraag ingediend door de via het eHealth platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist in punt b) vermeld, die aldus verklaart :

- Dat alle voorwaarden van punt a) zijn vervuld bij de betrokken rechthebbende.

- Zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken met betrekking tot de situatie van de rechthebbende, ter beschikking te houden van de adviserend arts.

e) De machtiging tot vergoeding kan worden verlengd voor nieuwe periodes van maximaal 12 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt b), die daardoor verklaart dat de therapie heeft geleid tot een verbetering van de symptomen die toe te wijzen zijn aan ALS, tot stabilisatie van de ziekte en/of een vertraagde progressie van de ziekte en verklaart zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken met betrekking tot de situatie van de rechthebbende, ter beschikking te houden van de adviserend arts.

f) De vergoeding wordt toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.