Paragraaf 9380100

a) De specialiteit op basis van nusinersen, ingeschreven in de huidige paragraaf, wordt terugbetaald voor een eerste periode van 14 maanden als deze gebruikt wordt in monotherapie voor de behandeling van rechthebbenden met 5q spinale musculaire atrofie (SMA) die voldoen aan onderstaande cumulatieve voorwaarden :

• De diagnose van 5q SMA werd bevestigd door een genetische test

• De rechthebbende heeft geen nood aan permanente invasieve beademing

• De rechthebbende beantwoordt aan één van volgende voorwaarden :

- de rechthebbende vertoonde de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (< 6 maanden) en de ziekteduur bedraagt < 26 weken;

- de rechthebbende vertoonde de eerste symptomen op latere leeftijd (6-20 maanden) en de ziekteduur bedraagt < 94 maanden;

- het betreft een rechthebbende met presymptomatische SMA en 2 of 3 SMN2 kopieën.

Gedurende deze eerste periode van 14 maanden, is het aantal vergoedbare verpakkingen beperkt tot maximaal 6 flacons per jaar overeenkomstig de bepalingen die in de Samenvatting van de Productkenmerken (SKP) van deze specialiteit zijn vermeld en rekening houdend met reeds eerder toegediende niet-terugbetaalde verpakkingen van deze specialiteit.

Deze eerste toestemming voor vergoeding op basis van het huidige punt a) zal door de adviserend arts verleend worden voor een periode van 14 maanden op basis van een elektronische aanvraag tot vergoedbaarheid ingediend door een arts-specialist, verbonden aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892), die is geïdentificeerd en geautoriseerd door het e-Health platform, en die bijgevolg gelijktijdig:

1. bevestigt dat alle voorwaarden en alle elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en vereiste inclusiecriteria van het huidige punt a) zijn vervuld bij de betrokken rechthebbende;

2. zich ertoe verbindt om voor de adviserend arts een gedetailleerd medisch rapport ter beschikking te houden met daarin een uitgebreid verslag van de klinische toestand van de rechthebbende bij aanvang van de behandeling (onder meer aan de hand de scores op de daartoe geschikte score-schalen zoals vermeld onder b).

3. zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven, ter beschikking te houden van de adviserend arts;

4. zich ertoe verbindt om de terugbetaalde behandeling te stoppen bij nood aan permanente kunstmatige beademing;

5. zich ertoe verbindt om mee te werken aan het SMA-register.

b) De verlenging van de behandeling bij de rechthebbenden moet zorgvuldig worden heroverwogen.

De vergoeding kan verlengd worden telkens voor 12 maanden, met een aantal vergoedbare verpakkingen beperkt tot 3 flacons per jaar.

De toestemming van vergoeding zal door de adviserend arts verleend worden op basis van een elektronische aanvraag tot vergoedbaarheid ingediend door een arts-specialist, verbonden aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892), die is geïdentificeerd en geautoriseerd door het e-Health platform, en die bijgevolg gelijktijdig:

1. bevestigt dat duidelijk blijkt dat de rechthebbende een gunstig effect ondervindt van de behandeling en de verderzetting van de behandeling gerechtvaardigd is.

2. zich ertoe verbindt om voor de adviserend arts een gedetailleerd medisch rapport ter beschikking te houden met daarin een uitgebreid verslag met de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende, onder meer aan de hand van de evolutie op de daartoe geschikte score-schalen, in dit geval de HINE-schaal en/of de CHOP-INTEND-schaal en/of de HFMSE-schaal.

3. zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven, ter beschikking te houden van de adviserend arts;

4. zich ertoe verbindt om de terugbetaalde behandeling te stoppen bij nood aan permanente kunstmatige beademing;

5. zich ertoe verbindt om mee te werken aan het SMA-register.

c) De vergoeding van de behandeling met nusinersen zal worden stopgezet indien de rechthebbende nood heeft aan permanente invasieve ventilatie.

d) De gelijktijdige vergoeding van deze specialiteit met een specialiteit op basis van risdiplam is nooit toegestaan.

De vergoeding van deze specialiteit na een behandeling met een specialiteit op basis van risdiplam is niet toegestaan indien deze behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam werd stopgezet omwille van onvoldoende werkzaamheid.

De vergoeding van deze specialiteit na een behandeling met een specialiteit op basis van risdiplam is toegestaan indien deze behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam werd stopgezet omwille van nevenwerkingen of contra-indicaties. De rechthebbende beantwoordt aan één van volgende voorwaarden :

• De rechthebbende werd niet eerder behandeld met de specialiteit op basis van nusinersen;

• OF De rechthebbende werd eerder behandeld met een specialiteit op basis van nusinersen en heeft er voordeel van ondervonden, gevolgd door een behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam die werd stopgezet omwille van nevenwerkingen of contra-indicaties.

e) De vergoeding van deze specialiteit aan rechthebbenden die een specialiteit op basis van onasemnogene abeparvovec hebben gekregen is niet toegestaan.

f) De vergoeding wordt toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

Paragraaf 9380200

a) De specialiteit op basis van nusinersen, ingeschreven in de huidige paragraaf, wordt terugbetaald voor een eerste periode van 14 maanden als deze gebruikt wordt in monotherapie voor de behandeling van rechthebbenden met 5q spinale musculaire atrofie (SMA) die voldoen aan onderstaande cumulatieve voorwaarden :

• De diagnose van 5q SMA werd bevestigd door een genetische test

• De rechthebbende heeft geen nood aan permanente invasieve beademing

• De rechthebbende beantwoordt NIET aan één van volgende voorwaarden :

- de rechthebbende vertoonde de eerste symptomen op zuigelingenleeftijd (< 6 maanden) en de ziekteduur bedraagt < 26 weken;

- de rechthebbende vertoonde de eerste symptomen op latere leeftijd (6-20 maanden) en de ziekteduur bedraagt < 94 maanden;

- het betreft een rechthebbende met presymptomatische SMA en 2 of 3 SMN2 kopieën.

Gedurende deze eerste periode van 14 maanden, is het aantal vergoedbare verpakkingen beperkt tot maximaal 6 flacons per jaar overeenkomstig de bepalingen die in de Samenvatting van de Productkenmerken (SKP) van deze specialiteit zijn vermeld en rekening houdend met reeds eerder toegediende niet-terugbetaalde verpakkingen van deze specialiteit.

Deze eerste toestemming voor vergoeding op basis van het huidige punt a) zal door de adviserend arts verleend worden voor een periode van 14 maanden op basis van een elektronische aanvraag tot vergoedbaarheid ingediend door een arts-specialist, verbonden aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892), die is geïdentificeerd en geautoriseerd door het e-Health platform, en die bijgevolg gelijktijdig :

1. bevestigt dat alle voorwaarden en alle elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en vereiste inclusiecriteria van het huidige punt a) zijn vervuld bij de betrokken rechthebbende;

2. zich ertoe verbindt om voor de adviserend arts een gedetailleerd medisch rapport ter beschikking te houden met daarin een uitgebreid verslag van de klinische toestand van de rechthebbende bij aanvang van de behandeling (onder meer aan de hand de scores op de daartoe geschikte score-schalen zoals vermeld onder b);

3. zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven, ter beschikking te houden van de adviserend arts;

4. zich ertoe verbindt om de terugbetaalde behandeling te stoppen bij nood aan permanente kunstmatige beademing;

5. zich ertoe verbindt om mee te werken aan het SMA-register.

b) De vergoeding kan verlengd worden telkens voor 12 maanden, met een aantal vergoedbare verpakkingen beperkt tot 3 flacons per jaar.

De toestemming van vergoeding zal door de adviserend arts verleend worden op basis van een elektronische aanvraag tot vergoedbaarheid ingediend door een arts-specialist, verbonden aan een gespecialiseerd centrum voor neuromusculaire ziektes (referentiecentra) (7892), die is geïdentificeerd en geautoriseerd door het e-Health platform, en die bijgevolg gelijktijdig :

1. bevestigt dat duidelijk blijkt dat de rechthebbende een gunstig effect ondervindt van de behandeling en de verderzetting van de behandeling gerechtvaardigd is.

2. zich ertoe verbindt om voor de adviserend arts een gedetailleerd medisch rapport ter beschikking te houden met daarin een uitgebreid verslag met de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende, onder meer aan de hand van de evolutie op de daartoe geschikte score-schalen, in dit geval de HINE-schaal en/of de CHOP-INTEND-schaal en/of de HFMSE-schaal.

3. zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven, ter beschikking te houden van de adviserend arts;

4. zich ertoe verbindt om de terugbetaalde behandeling te stoppen bij nood aan permanente kunstmatige beademing;

5. zich ertoe verbindt om mee te werken aan het SMA-register.

c) De vergoeding van de behandeling met de specialiteit zal worden stopgezet indien de rechthebbende nood heeft aan permanente invasieve ventilatie.

d) De gelijktijdige vergoeding van deze specialiteit met een specialiteit op basis van risdiplam is nooit toegestaan.

De vergoeding van deze specialiteit na een behandeling met een specialiteit op basis van risdiplam is niet toegestaan indien deze behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam werd stopgezet omwille van onvoldoende werkzaamheid.

De vergoeding van deze specialiteit na een behandeling met een specialiteit op basis van risdiplam is toegestaan indien deze behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam werd stopgezet omwille van nevenwerkingen of contra-indicaties. De rechthebbende beantwoordt aan één van volgende voorwaarden :

• De rechthebbende werd niet eerder behandeld met de specialiteit op basis van nusinersen;

• OF De rechthebbende werd eerder behandeld met een specialiteit op basis van nusinersen en heeft er voordeel van ondervonden, gevolgd door een behandeling met de specialiteit op basis van risdiplam die werd stopgezet omwille van nevenwerkingen of contra-indicaties.

e) De vergoeding van deze specialiteit aan rechthebbenden die een specialiteit op basis van onasemnogene abeparvovec hebben gekregen is niet toegestaan.

f) De vergoeding wordt toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.