Paragraaf 10400000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van burosumab komt in aanmerking voor vergoeding indien ze gebruikt wordt voor de behandeling van X-gebonden hypofosfatemie (XLH) bij kinderen > of =1 jaar met groeiend skelet bij wie alle volgende voorwaarden vervuld zijn:

- De rechthebbende heeft een PHEX-mutatie of de rechthebbende heeft ouders, broers of zussen met bevestigde XLH, of indien geen pathogene PHEX-mutatie kan worden aangetoond en geen familiale XLH met gepaste overerving aanwezig is, een FGF23 serumgehalte > 30pg/ml op basis van Kainos assay. Alle andere oorzaken van rachitis moeten uitgesloten worden om misdiagnose te vermijden;

- De rechthebbende werd minimaal 6 maanden behandeld met conventionele therapie met oraal fosfaat en vitamine D analogen OF heeft een gedocumenteerde intolerantie voor deze behandeling of vertoont complicaties op deze behandeling;

- Persistent laag serumfosfaatgehalte (onder de Lower Limit of Normal (LLN) aangepast voor de leeftijd) EN verhoogd ALP-gehalte (boven de normaalwaarde aangepast voor de leeftijd);

- Radiografisch beeldvormingsbewijs van rachitis

- Minstens 1 van de volgende criteria:

• korte gestalte (< of = 20ste percentiel voor leeftijd en geslacht, lokale normatieve data).

• genu varum of genu valgum.

• tandabcessen in het afgelopen jaar.

• voorgeschiedenis van spierpijn en/of botpijn en/of stijfheid.

• moeite met stappen (later lopen, abnormale gang, gebruik van loophulpmiddelen).

• craniosynostose.

- Nierfunctie dient hoger te zijn dan 30 ml/min/1,73m2 (GFR).

b) De vergoeding kan enkel worden toegestaan indien de betrokken farmaceutische specialiteit wordt voorgeschreven door een arts in de kindergeneeskunde, met expertise in de nefrologie of endocrinologie, verbonden aan een universitair centrum.

c) Voor het aantal vergoedbare verpakkingen wordt rekening gehouden met een maximale posologie van de specialiteit op basis van burosumab, overeenkomstig de bepalingen die in de Samenvatting van de Kenmerken van het Product (SKP) van de betrokken farmaceutische specialiteit zijn vermeld.

d) De vergoeding kan worden toegestaan indien de arts in de kindergeneeskunde, met expertise in de nefrologie of endocrinologie, verbonden aan een universitair centrum, ervaren in de diagnose en behandeling van XLH, de diagnose volgens de elementen vermeld onder punt a) bevestigt.

e) De vergoeding kan worden verlengd indien de arts in de kindergeneeskunde, met expertise in de nefrologie of endocrinologie, verbonden aan een universitair centrum, ervaren in de diagnose en behandeling van XLH, elke 12 maanden de werkzaamheid van de behandeling met de specialiteit op basis van burosumab bevestigt op basis van minstens 2 van de volgende 5 elementen (in vergelijking met baseline):

- Verbetering van rachitis op basis van de beeldvorming.

- daling van het ALP-gehalte.

- serumfosfaatgehalte aanhoudend boven de Lower Limit of Normal (LLN) gecorrigeerd voor de leeftijd, of een verbetering van > of = 30% in vergelijking met de waarden bij de start van de behandeling en/of een TmP/GFR ratio >0,84 mmol/L of een verbetering van > of = 30% in vergelijking met de waarden bij de start van de behandeling

- verbetering van klinische symptomen (minstens één van de volgende):

• Verbeterde lengte Standaard Deviatie Score (Standard Deviation Score, SDS).

• Verbetering van de genu valgum / genu varum.

• Verbetering van pijn en/of stijfheid en/of loopmogelijkheden in vergelijking met de situatie bij de start van behandeling met de specialiteit op basis van burosumab.

- groeiend skelet geobjectiveerd aan de hand van minimale groei van 2 centimeter per jaar of andere kenmerken die aangeven dat de skeletgroei nog niet voltooid is zoals open epifyse.

f) De arts in de kindergeneeskunde, met expertise in de nefrologie of endocrinologie, verbonden aan een universitair centrum, ervaren in de diagnose en behandeling van XLH,

1. bevestigt de diagnose op het moment van de 1ste aanvraag, of, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende;

2. identificeert het ziekenhuis waaraan hij/zij is verbonden;

3. identificeert de ziekenhuisapotheker verbonden aan het betreffende ziekenhuis;

4. verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde elementen bevestigen ter beschikking te houden van de adviserend-arts;

g) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van het aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen.

Het model in bijlage A dient ingevuld en ondertekend te worden door een arts in de kindergeneeskunde, met expertise in de nefrologie of endocrinologie, verbonden aan een universitair centrum, ervaren in de diagnose en behandeling van XLH:

- per hernieuwbare periodes van 12 maanden.

De arts-specialist verbindt zich ertoe elke 6 maanden een klinische evaluatie uit te voeren van de toestand van de rechthebbende. Indien de rechthebbende niet komt opdagen voor 2 regelmatige monitoringsconsultaties, zal de vergoeding van de specialiteit op basis van burosumab worden stopgezet.

h) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor een periode van 12 maanden in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

i) Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, bezorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. Aan de betrokken begunstigde: een specifiek en uniek nummer, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Aan de bovenvermelde aanvragende arts: het uniek nummer mee toegekend aan de rechthebbende, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode;

3. Aan de ziekenhuisapotheker bedoeld in punt f) 3 hierboven: een document die de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

j) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien een ziekenhuisapotheker voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt i) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende. Op vraag van een afleverende ziekenhuisapotheker bezorgt de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt f) 3 hierboven, een kopie van het document bedoeld onder punt i) 3.

k) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de farmaceutische specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Gegevensbeschermingsautoriteit.