Paragraaf §10930000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van tafamidis komt in aanmerking voor vergoeding wanneer ze wordt toegediend voor de behandeling van wild type of hereditaire transthyretine amyloïdose bij een volwassen rechthebbende met cardiomyopathie (ATTR-CM). Bij het opstarten van de behandeling moet aan de volgende voorwaarden voldaan zijn:

1. De diagnose van ATTR-CM werd bevestigd op basis van volgende testen:

1.1 Een immunofixatie electoforese op serum en urine om de diagnose van lichte keten amyloïdose uit te sluiten,

1.2 EN bevestiging door middel van één van volgende technieken:

1.1.1 een scintigrafie met een geschikte tracer (99mTc-DPD of 99mTc-PYP of 99mTC-HMDP);

1.1.2. OF een immunohistochemische analyse met TTR antilichaam of massaspectrometrie op een cardiaal biopsiestaal om de aanwezigheid van TTR precursor proteïne aan te tonen;

1.1.3. OF een immunohistologische test uitgevoerd op een cardiaal biopsiestaal waarbij amyloïde depositie wordt aangetoond door middel van een kleuring met Congo rood of alcian blauw

1.3 Het betreft een rechthebbende die bij de start van de behandeling lijdt aan cardiale dysfunctie overeenkomstig :

- NYHA klasse I

- Of NYHA klasse II

1.4 De rechthebbende heeft geen diagnose van transthyretrine amyloïdose met een stadium 1 symptomatische polyneuropathie, behandeld met tafamidis meglumine 20mg/d of een farmacologisch therapeutisch alternatief.

2. De behandelende arts-specialist verbindt zich ertoe een TTR genotypering uit te voeren na voorafgaandelijk een geïnformeerde toestemming van de rechthebbende te hebben verkregen.

b) Voor rechthebbenden die, voor de inwerkingtreding van de vergoeding reeds met niet-vergoede verpakkingen van de farmaceutische specialiteit op basis van tafamidis werden behandeld en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder a) voldeden, zou de vergoeding tot verlenging van deze behandeling kunnen toegekend worden, voor zover ze voldoen aan de voorwaarden vermeld onder e) hieronder. De aanvrager duidt hierbij aan of het gaat om een rechthebbende met cardiale dysfunctie

- NYHA klasse I

- Of NYHA klasse II

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de in de SKP aanbevolen posologie van 61 mg per dag, voor een initiële periode van 6 maanden, met een maximum van 7 verpakkingen.

d) De vergoeding wordt aangevraagd door de behandelende arts-specialist in de cardiologie, verbonden aan een ziekenhuis met een erkend zorgprogramma cardiale pathologie B1-B2 (K.B. van 15 JULI 2004 houdende vaststelling van de normen waaraan de zorgprogramma's "cardiale pathologie" moeten voldoen om erkend te worden).

e) Voor de verlenging van de vergoeding voor een nieuwe periode van 12 maanden, voor maximaal 12 vergoedbare verpakkingen, bevestigt de behandelende arts-specialist dat de behandeling doeltreffend is, op basis van een jaarlijkse klinische evaluatie waarbij de evolutie van de rechthebbende gevolgd wordt en in het medisch dossier wordt gedocumenteerd:

1. dat er geen significant veiligheidsprobleem werd vastgesteld.

2. dat er geen progressie werd vastgesteld van de cardiomyopathie met verergering van het hartfalen tot NYHA klasse III tijdens de voorafgaandelijke behandelingsperiode, of dat de rechthebbende zich slechts tijdelijk gedurende een periode van maximaal 6 maanden in een stadium NYHA klasse III heeft bevonden .

3. dat het resultaat van de TTR genotypering (erfelijke of wild-type ATTR-CM), of in voorkomend geval, de reden waarom de test niet werd uitgevoerd, werd genoteerd in het dossier van de rechthebbende.

f) De vergoeding voor de eerste 6 maanden van de behandeling kan worden toegestaan op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt d), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt a) zijn vervuld;

- verklaart dat hij/zij zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts;

g) De verlenging van de vergoeding van de behandeling voor een nieuwe periode van 12 maanden kan worden toegestaan op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt d), die daardoor:

- verklaart dat alle voorwaarden in punt e) zijn vervuld;

- verklaart dat hij/zij zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts ;

h) De vergoeding mag alleen toegekend worden als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer hij/zij de specialiteit aflevert, beschikt over een bewijs van de elektronische goedkeuring bedoeld in f) of g).