Paragraaf 11960000

a) De specialiteit op basis van pegcetacoplan wordt vergoed als ze wordt toegediend bij volwassen rechthebbenden met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), gediagnosticeerd aan de hand van een flowcytometrie, die een kloon van hematopoëtische stamcellen van het type III > of = 10% aantoont, en die anemisch blijven (Hb<10,5g/dl) ondanks een behandeling met een C5 inhibitor gedurende ten minste 3 maanden.

a’) Overgangsmaatregel: Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.04.2023 werden behandeld met niet-terugbetaalde verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een klinische studie/Medical Need Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van deze behandeling verdergezet/aangevraagd worden volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt d/e/f).

b) De specialiteit wordt voorgeschreven door een arts die erkend is voor de bijzondere beroepsbekwaamheid in de klinische hematologie op basis van het ministerieel besluit van 18.10.2002 tot vaststelling van de bijzondere criteria voor de erkenning van arts-specialisten, houders van de bijzondere beroepstitel in de klinische hematologie, alsmede de stagemeesters en stagediensten in de klinische hematologie, en verbonden is aan een ziekenhuis.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 1080 mg per toediening, met een maximum van 2 toedieningen per week. Deze posologie kan worden gewijzigd in 1080 mg op elke derde dag bij rechthebbenden met een LDH die hoger is dan 2 maal de bovenlimiet van de normaalwaarde van het labo. Bij rechthebbenden die behandeld worden aan een verhoogde posologie dient de LDH op regelmatige basis gemonitord te worden (conform de SKP).

- Indien de LDH na 3 maanden lager is dan 2 maal de bovenlimiet van de normaalwaarde van het labo, mag de behandeling aan een verhoogde posologie verdergezet worden.

- Indien deze waarde na 3 maanden nog steeds hoger is dan 2 maal de bovenlimiet van de normaalwaarde van het labo, dient de behandeling met de specialiteit op basis van pegcetacoplan te worden gestopt, tenzij er een andere oorzaak is voor de verhoogde LDH-waarde, gemotiveerd door de behandelende arts.

d) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de arts-adviseur van het protocol van de resultaten van de analyses hierboven vereist, alsook een gedetailleerd medisch rapport dat in chronologische volgorde de vorige en de huidige evolutie van de aandoening beschrijft, vergezeld in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model overgenomen is in bijlage A van de huidige paragraaf, volledig ingevuld en ondertekend door bovenvermelde arts-specialist.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, attesteert de boven vermelde arts specialist, gelijktijdig:

1. de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en de gedocumenteerde antecedenten van de transfusies. Als het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende (inbegrepen de evolutie van de transfusies) en in geval van behandeling aan verhoogde posologie de motivatie hiervoor;

2. de elementen die toelaten:

2.1. het ziekenhuis te identificeren waaraan hij/zij verbonden is;

2.2. de ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde ziekenhuis;

3. zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven ter beschikking te stellen aan de adviserend-arts;

4. zich ertoe te verbinden om mee te werken, in toepassing van punt g) hieronder, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende.

e) De vergoeding van de behandeling wordt toegestaan voor een maximale en hernieuwbare periode van 12 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zal de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer verlenen, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode;

2. aan bovenvermelde aanvragende arts het unieke nummer meedelen toegekend aan de rechthebbende, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode;

3. aan de ziekenhuisapotheker een document bezorgen dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

f) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien de betrokken ziekenhuisapotheker, voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt e) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende.

g) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Commissie over de bescherming van de Gegevensbeschermingsautoriteit.