Paragraaf 12590000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van vutrisiran komt in aanmerking voor vergoeding indien zij wordt toegediend voor de behandeling van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (hATTR-amyloïdose) bij volwassen rechthebbenden met polyneuropathie in stadium 1 of stadium 2.

Bij het opstarten van de behandeling moet de rechthebbende aan de volgende criteria voldoen :

- een DNA-analyse die een amyloïdogene TTR mutatie bevestigt.

- Een diagnose :

• Als stadium 1 polyneuropathie op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho.

• OF als stadium 2 polyneuropathie op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho :

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 1 : Geen routinematige hulp nodig bij het lopen.

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 2 : Routinematige hulp nodig bij het lopen.

- Verschijnselen / symptomen: Ambulante status - Stadium 3 (=geen vergoeding) : Nood aan rolstoel of bedlegerig.

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 1: Licht tot matig.

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 2: Matig tot ernstig.

- Verschijnselen / symptomen: Sensibele stoornis - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig.

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 1: Licht.

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 2: Matig.

- Verschijnselen / symptomen: Motorische stoornis - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig.

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 1: Onderste.

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 2: Onderste / Bovenste beperkt.

- Verschijnselen / symptomen: Stoornis van de ledematen - Stadium 3 (=geen vergoeding): Alle ledematen.

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 1: Licht.

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 2: Matig.

- Verschijnselen / symptomen: Dysautonomie - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig.

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 1: Geen tot matig.

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 2: Significant.

- Verschijnselen / symptomen: Verstoring van de normale dagelijkse activiteiten - Stadium 3 (=geen vergoeding): Ernstig.

Indien de rechthebbende reeds behandeld wordt met de specialiteit op basis van patisiran of eplontersen op basis van een attestering van bovenstaande elementen, en indien de behandelende arts op basis van zijn klinische inschatting en de ervaring van de rechthebbende met deze behandeling, van oordeel is dat de rechthebbende een specifiek voordeel zou ondervinden van de behandeling met de specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf is een switch toegestaan op basis van een verslag dat deze switch motiveert en na beoordeling door het College van artsen voor een weesgeneesmiddel of een farmaceutische specialiteit die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar is. Een switch van de specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf naar de specialiteit op basis van patisiran of eplontersen is toegestaan, eveneens op basis van een verslag dat deze switch motiveert en na beoordeling door het College van artsen voor een weesgeneesmiddel of een farmaceutische specialiteit die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar is.

b) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een aanbevolen dosis van 25 milligram om de 3 maanden, via subcutane injectie toegediend.

c) De behandeling wordt slechts vergoed als die, voorafgaand aan de opstart ervan, goedgekeurd werd door een multidisciplinair team verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de revalidatieovereenkomsten voor patiënten lijdend aan neuromusculaire ziekten (NMRC, of Neuromusculaire Referentie centrum).

d) De arts-specialist bevestigt dat de behandeling doeltreffend is, op basis van een jaarlijkse klinische evaluatie waarbij de evolutie van de rechthebbende gevolgd wordt en in het medisch dossier wordt gedocumenteerd:

- dat er geen significant veiligheidsprobleem werd vastgesteld.

- Dat er geen ‘progressie naar stadium 3’ is volgens de criteria van Coutinho.

- In welk stadium polyneuropathie de rechthebbende verkeert, op basis van een klinische beoordeling volgens de criteria van Coutinho :

• Stadium 1

• Stadium 2

e) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van alle protocollen van alle uitgevoerde onderzoeken, en, in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen.

Het model A wordt ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de revalidatieovereenkomsten voor patiënten lijdend aan neuromusculaire ziekten (NMRC, of Neuromusculaire Referentie Centrum).

f) Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, vermeldt de boven vermelde arts-specialist, gelijktijdig :

1. De elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling van de rechthebbende.

2. De elementen die toelaten :

2.1 Het boven vermeld Centrum te identificeren waaraan hij/zij verbonden is.

2.2 De betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

3. Zich ertoe te verbinden om ten behoeve van de adviserend-arts de bewijsstukken ter beschikking te stellen die de geattesteerde gegevens bevestigen.

4. Zich ertoe te verbinden om de behandeling te stoppen wanneer vastgesteld wordt dat er progressie naar stadium 3 is volgens de criteria van Coutinho.

g) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 12 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing :

1. Dat aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer verleend wordt, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Dat aan bovenvermelde aanvragende arts het unieke nummer toegekend aan de rechthebbende medegedeeld wordt, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Dat aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt f) 2.2 hierboven, een document bezorgd wordt dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

h) De vergoeding wordt slechts toegekend indien een ziekenhuisapotheker voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt g) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende. Op vraag van een afleverende ziekenhuisapotheker bezorgt de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt f) 2.2 hierboven, een kopie van het document bedoeld onder punt g) 3.

i) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Gegevensbeschermingsautoriteit.

j) De gelijktijdige vergoeding van de farmaceutische specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf met de farmaceutische specialiteit op basis van patisiran of eplontersen is nooit toegestaan.

Paragraaf 14090000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van vutrisiran komt in aanmerking voor vergoeding wanneer ze wordt toegediend voor de behandeling van wild type of hereditaire transthyretine amyloïdose bij een volwassen rechthebbende met cardiomyopathie (ATTR-CM). Bij het opstarten van de behandeling moet aan de volgende voorwaarden voldaan zijn :

1. De diagnose van ATTR-CM werd bevestigd op basis van volgende testen :

1.1 Een immunofixatie electoforese op serum en urine om de diagnose van lichte keten amyloïdose uit te sluiten.

1.2 EN een bevestiging door middel van één van volgende technieken :

1.2.1 Een scintigrafie met een geschikte tracer (99m^Tc-DPD of 99m^Tc-PYP of 99m^TC-HMDP).

1.2.2 OF een immunohistochemische analyse met TTR antilichaam of massaspectrometrie op een cardiaal biopsiestaal om de aanwezigheid van TTR precursor proteïne aan te tonen.

1.2.3 OF een immunohistologische test uitgevoerd op een cardiaal biopsiestaal waarbij amyloïde depositie wordt aangetoond door middel van een kleuring met Congo rood of alcian blauw.

1.3 EN het betreft een rechthebbende die bij de start van de behandeling lijdt aan cardiale dysfunctie overeenkomstig :

- NYHA klasse I.

- of NYHA klasse II.

- of NYHA klasse III.

1.4 De begunstigde heeft geen diagnose van transthyretrine amyloïdose met stadium 1 of 2 symptomatische polyneuropathie behandeld met patisiran, vutrisiran of tafamidis meglumine.

2. De behandelende arts-specialist verbindt zich ertoe een TTR genotypering uit te voeren na voorafgaandelijk een geïnformeerde toestemming van de rechthebbende te hebben verkregen.

3. In geval het een rechthebbende van 85 jaar of ouder betreft, wordt een uitgebreid geriatrisch onderzoek uitgevoerd door een arts-specialist in de geriatrische geneeskunde. De behandelende arts-specialist in de cardiologie pleegt een overleg met een arts-specialist in de geriatrische geneeskunde ten einde de levensverwachting van de rechthebbende na start van de behandeling met deze specialiteit in te schatten. De behandeling wordt pas opgestart indien de geschatte levensverwachting minimaal 2 jaar bedraagt.

a’) Overgangsmaatregel: voor rechthebbenden die reeds vóór 01.09.2026 werden behandeld met niet-vergoedbare verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit op basis van vutrisiran en die vóór aanvang van deze behandeling aan de voorwaarden vermeld onder a) voldeden, kan de vergoeding tot verlenging van deze behandeling toegekend worden, volgens de voorwaarden hieronder vermeld onder d).

b) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een aanbevolen dosis van 25 milligram om de 3 maanden, via subcutane injectie toegediend voor een initiële periode van 6 maanden, met een maximum van 2 verpakkingen.

c) De vergoeding wordt aangevraagd door de behandelende arts-specialist in de cardiologie, verbonden aan een ziekenhuis met een erkend zorgprogramma cardiale pathologie B2-B3 (K.B. van 15 JULI 2004 houdende vaststelling van de normen waaraan de zorgprogramma's "cardiale pathologie" moeten voldoen om erkend te worden).

d) Voor de verlenging van de vergoeding voor een nieuwe periode van 12 maanden, voor maximaal 4 vergoedbare verpakkingen, bevestigt de behandelende arts-specialist dat de behandeling doeltreffend is, op basis van een jaarlijkse klinische evaluatie waarbij de evolutie van de rechthebbende gevolgd wordt en in het medisch dossier wordt gedocumenteerd :

1. Dat er geen significant veiligheidsprobleem werd vastgesteld.

2. Dat er geen progressie werd vastgesteld van de cardiomyopathie met verergering van het hartfalen tot NYHA klasse IV tijdens de voorafgaandelijke behandelingsperiode, of dat de rechthebbende zich slechts tijdelijk gedurende een periode van maximaal 6 maanden in een stadium NYHA klasse IV heeft bevonden.

3. Dat het resultaat van de TTR genotypering (erfelijke of wild-type ATTR-CM), of in voorkomend geval, de reden waarom de test niet werd uitgevoerd, werd genoteerd in het dossier van de rechthebbende.

e) De vergoeding voor de eerste 6 maanden van de behandeling kan worden toegestaan op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt c), die daardoor verklaart :

- Dat alle voorwaarden in punt a) zijn vervuld.

- Zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

f) De verlenging van de vergoeding van de behandeling voor een nieuwe periode van 12 maanden kan worden toegestaan op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt c), die daardoor verklaart :

- Dat alle voorwaarden in punt d) zijn vervuld

- Zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

g) De vergoeding wordt toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

h) De gelijktijdige vergoeding van de farmaceutisch specialiteit ingeschreven in de huidige paragraaf met de farmaceutisch specialiteit op basis van acoramidis, tafamidis of patisiran geïndiceerd voor ATTR is nooit toegestaan.