Paragraaf 12940000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van olipudase alfa komt in aanmerking voor vergoeding indien ze wordt toegediend in monotherapie voor de behandeling van niet-centrale zenuwstelsel manifestaties van Zure Sfingomyelinasedeficiënte (ASMD) type A/B of type B, bij een rechthebbende :

- Met gedocumenteerde deficiëntie van zure sfingomyelinase (ASM), gemeten in leukocyten of fibroblasten of lymfocyten.

- Met een genetische diagnose van de ziekte.

- Met een klinische diagnose consistent met ASMD type A/B zonder ernstige neurologische aantasting, of type B.

De vergoeding wordt slechts toegekend voor zover het klinisch beeld wijst op een gedocumenteerde manifestatie van de ziekte, bij minstens één van onderstaande orgaansystemen :

Voor de rechthebbenden van alle leeftijden :

- Tekenen van leverfibrose of levercirrose, vastgesteld met beeldvormingsonderzoeken, op leverbiopsie of d.m.v. elastografie EN verhoging in leverenzymen (> of = 3 ULN).

- Bloedplaatjes waarden < 100 x 109 /L.

- Splenectomie of splenomegalie > 5 keer de normale leeftijdsgebonden waarde gemeten door middel van MRI of CT scan.

Voor de rechthebbenden van 18 jaar of ouder:

- DLco waarde < 70% van de voorspelde waarde EN interstitiële longziekte zichtbaar op hoge resolutie long CT-scan.

Voor de rechthebbenden jonger dan 18 jaar :

- DLco waarde < 70% van de voorspelde waarde (vanaf 5 jaar) OF interstitiële longziekte zichtbaar op hoge resolutie long CT-scan.

- Groeiachterstand, gedefinieerd als :

● Een daling in percentielcurve ten opzichte van de vorige curve van de rechthebbende van ten minste 20% (bv. daling van P75-curve naar P55-curve)

● OF RX-skeletleeftijd die minstens 1 jaar achter is op de kalenderleeftijd

a’) Overgangsmaatregel: Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.06.2024 werden behandeld met niet-vergoedbare verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een klinische studie/Medical Need Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van deze behandeling verder gezet worden, volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt a).

b) De vergoeding wordt enkel toegestaan indien deze specialiteit wordt voorgeschreven door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen is beperkt tot het aantal flacons dat vereist is voor een periode van 12 maanden, overeenkomstig de dosering vermeld in de Samenvatting van de Productkenmerken (SKP) van de farmaceutische specialiteit.

d) Een hernieuwing van vergoeding zal enkel goedgekeurd worden indien de arts-specialist verklaart dat de therapie heeft geleid tot stabilisatie van de ziekte, een vertraagde progressie van de ziekte of indien er een verbetering wordt bekomen op de betrokken orgaansystemen.

Er zal geen hernieuwing van vergoeding worden goedgekeurd indien :

- Er sprake is van slechte therapietrouw te wijten aan de patiënt, met name gedefinieerd als twee maal de herhaling van het dosisescalatieschema ten gevolge van het niet opdagen van de patiënt voor de infusiesessies.

- De therapie als ondoeltreffend werd ingeschat op basis van de resultaten van de vervolgonderzoeken.

- Het klinisch beeld wijst op psychische en/of mentale retardatie, niet te wijten aan een andere conditie, gedefinieerd als :

● Bayley mentaal < 50 (van 0 tot 42 maanden).

● OF WIPPSI < 50 (4 tot 7 jaar).

● OF WISC < 50 (vanaf 7 jaar).

● OF WAIS < 50 (vanaf 16 jaar).

(maar testen is niet nodig bij aanwezigheid van de beschermende p.Arg610del mutatie).

e) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van een medisch verslag alsook van de protocollen en resultaten van de uitgevoerde onderzoeken, zowel enzymatisch als genetisch, en, in alle gevallen, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen, ingevuld en ondertekend door een arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, zal de boven vermelde arts-specialist, gelijktijdig :

De elementen vermelden die betrekking hebben op de diagnosestelling en op één of meerdere bovenstaande klinische presentaties, en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de rechthebbende.

De elementen vermelden die toelaten :

1. Het boven vermeld Centrum te identificeren waaraan hij/zij verbonden is ;

2. De betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

Zich ertoe verbinden om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven ter beschikking te stellen aan de adviserend-arts.

Zich ertoe verbinden om mee te werken, in toepassing van punt h) hieronder, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende.

f) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor hernieuwbare periodes van telkens 12 maanden in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zal de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing :

1. Aan de betreffende begunstigde een specifiek en uniek nummer verlenen dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Aan bovenvermelde aanvragende arts het uniek nummer toegekend aan de rechthebbende meedelen, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt e) 2 hierboven, een document bezorgen dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

g) De vergoeding wordt slechts toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een kopie van het document bedoeld onder punt f) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende.

h) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Gegevensbeschermingsautoriteit.