Paragraaf 12970000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van tabelecleucel komt in aanmerking voor vergoeding indien ze wordt toegediend in monotherapie, voor de behandeling van volwassenen rechthebbenden en pediatrische rechthebbenden vanaf een leeftijd van 2 jaar met een gerecidiveerde of refractaire Epstein-Bar-virus-positieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (EBV+ PTLD) ontstaan na een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) of na een solide orgaantransplantatie (SOT) en die tegelijk voldoen aan volgende voorwaarden :

- Het betreft rechthebbenden waarbij er minstens 1 voorafgaandelijke behandeling met een specialiteit op basis van rituximab werd gegeven bij rechthebbenden na HSCT, of waarbij er minstens 1 voorafgaandelijke behandeling met een specialiteit op basis van rituximab in combinatie met chemotherapie werd gegeven bij rechthebbenden na SOT (tenzij chemotherapie tegenaangewezen was).

- EN Met een falen van een behandeling met rituximab monotherapie of in associatie met gelijktijdig of sequentieel toegediend chemotherapie na SOT, tenzij chemotherapie ongeschikt is.

- EN Waarbij de aanwezigheid van PTLD werd aangetoond via een biopsie.

- EN Waarbij de EBV-positiviteit werd aangetoond in het PTLD biopt.

- EN Waarbij de resultaten beschikbaar zijn :

● Van een hoge resolutie HLA bepaling voor HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 en HLA-DQB1 van de rechthebbende.

● EN Van minstens een lage resolutie HLA bepaling van de donor voor HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 en HLA-DQB1, in combinatie met informatie over etniciteit en geslacht.

● EN van een chimerisme-test voor het bepalen van de PTLD-origine indien klinisch van toepassing.

b) Het aantal vergoedbare verpakkingen zal rekening houden met een behandeling bestaande uit 2 x 106 levensvatbare T-cellen per kilogram lichaamsgewicht per cyclus van 35 dagen, toegediend op dag 1, dag 8, en dag 15 van de cyclus, waarbij het voor de rechthebbende te gebruiken lot tabelecleucel werd geselecteerd op basis van het PTLD HLA-type. Het aantal vergoedbare cycli wordt bepaald op basis van de respons van de rechthebbende zoals vermeld in de samenvatting van de kenmerken van het product (SKP) van de betrokken farmaceutische specialiteit, en is gelimiteerd tot maximaal 4 per rechthebbende en met maximaal 4 verschillende HLA-restricties.

c) Stopping rules :

- Rechthebbenden die na de eerste cyclus een complete respons (CR) hebben, gedefinieerd als een volledig herstel van klinische en radiologische tekenen van de PTLD en dit gedurende minstens 3 weken na voltooien van deze cyclus, worden behandeld met een 2de cyclus met dezelfde HLA-restrictie. Na het bekomen van 2 opeenvolgende CR wordt de behandeling gestopt.

- Rechthebbenden die na de eerste cyclus een partiële respons (PR) hebben, gedefinieerd als een >=50% afname van het volume van de PTLD-letsels op CT of MRI, en dit gedurende minstens 3 weken na voltooien van deze cyclus, worden bijkomend behandeld met een 2de cyclus met dezelfde HLA-restrictie. Na het bekomen van 3 opeenvolgende PR wordt de behandeling gestopt. Rechthebbenden die na de tweede cyclus nog steeds een partiële respons (PR) hebben en dit gedurende minstens 3 weken na voltooien van deze cyclus, worden behandeld met een 3de cyclus met dezelfde HLA-restrictie.

- Rechthebbenden die na de eerste cyclus een status van stabiele ziekte (SD) hebben, gedefinieerd als <50% afname van het volume van de PTLD-letsels op CT of MRI, zonder vastgestelde progressie bij alle letsels, en dit gedurende minstens 3 weken na voltooien van de cyclus, worden bijkomend behandeld met een 2de cyclus met dezelfde HLA-restrictie. Indien weer een SD wordt bekomen na de 2de cyclus dient er een 3de cyclus te worden toegediend met een andere HLA-restrictie.

- Rechthebbenden die na de eerste cyclus een status van progressieve ziekte (PD) hebben, gedefinieerd als een progressieve toename van één of meerdere van de PTLD-letsels gedurende de 3 weken na voltooien van de cyclus, worden bijkomend behandeld met een 2de cyclus met een andere HLA-restrictie.

- Rechthebbenden die na de eerste cyclus een status van onbepaalde respons (IR) hebben, gedefinieerd als >=50% afname van het volume van >= 1 de PTLD-letsels op CT of MRI, zonder vastgestelde progressie van de andere letsels, en dit gedurende minstens 3 weken na voltooien van de cyclus, worden bijkomend behandeld met een 2de cyclus met dezelfde HLA-restrictie. Indien weer een IR wordt bekomen na de 2de cyclus dient er een 3de cyclus te worden toegediend met een andere HLA-restrictie.

d) De vergoeding wordt enkel toegestaan indien de betrokken specialiteit wordt voorgeschreven door een arts-specialist :

- Verantwoordelijk voor de behandeling en die erkend is in de inwendige geneeskunde, houder van de bijzondere beroepstitel in de klinische hematologie op basis van het ministerieel besluit van 18.10.2002 tot vaststelling van de bijzondere criteria voor de erkenning van artsen-specialisten, houders van de bijzondere beroepstitel in de klinische hematologie alsmede van stagemeesters en stagediensten in de klinische hematologie, of een arts-specialist verantwoordelijk voor de behandeling en houder van de bijzondere beroepstitel van arts-specialist in de pediatrie en de pediatrische hematologie en oncologie, werkzaam in een centrum met een erkenning voor een gespecialiseerd zorgprogramma voor pediatrische hemato-oncologie volgens het Koninklijk Besluit van 2 april 2014 houdende vaststelling van de normen waaraan het gespecialiseerd zorgprogramma voor pediatrische hemato-oncologie en het satellietzorgprogramma voor pediatrische hemato-oncologie moeten voldoen om erkend te worden.

- Verbonden aan één van de volgende centra die in staat zijn om autologe stamceltransplantaties uit te voeren :

• Hematologie UZ Leuven Gasthuisberg.

• Hématologie Cliniques universitaires Saint-Luc Bruxelles.

• Hématologie Institut Jules Bordet Bruxelles.

• Hematologie UZ Gent.

• Hématologie CHU de Liège (Sart-Tilman).

• Hematologie AZ Sint-Jan Brugge.

• Hematologie en hemostase Universitair Ziekenhuis Antwerpen.

• Hématologie CHU UCL Namur Mont Godinne.

• Hematologie Universitair Ziekenhuis Brussel.

• Hematologie AZ Delta Roeselare.

• Hematologie ZNA Stuivenberg Antwerpen.

• Hematologie UZ Antwerpen.

• Hématologie Hôpital Erasme.

e) De machtiging tot vergoeding wordt toegestaan, voor een periode van maximaal 12 maanden, op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het eHealth platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt d), die daardoor :

- Verklaart dat alle voorwaarden in punt a), b) en c) zijn vervuld.

- Zich ertoe verbindt de aanbevelingen zoals vermeld in de SKP te respecteren.

- Zich ertoe verbindt om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

- Zich ertoe verbindt om mee te werken, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende via het EBV+ PTLD-register dat in het kader van de farmacovigilantie studie op vraag van het EMA (PASS-studie) werd opgezet voor België.

f) De vergoeding wordt slechts toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronische akkoord.