Paragraaf 13030000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van mavacamten, ingeschreven in de huidige paragraaf, komt in aanmerking voor vergoeding indien ze toegediend wordt, in combinatie met de eerder ingestelde oHCM therapie, voor de behandeling van symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM) bij de volwassene die aan alle volgende voorwaarden voldoet :

1. De rechthebbende is minstens 18 jaar oud.

2. De toestand van de rechthebbende komt overeen met alle volgende criteria :

• Een NYHA (New York Heart Association) klasse II of NYHA klasse III.

• En een linker ventrikel wanddikte > of = 15 mm (of > of = 13 mm bij positieve familiale historiek).

• En een linker ventrikel ejectiefractie (LVEF) > of = 55% (volgens echocardiografie).

• En minstens één linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) piek gradiënt > of = 50 mmHg (in rust of na provocatie), én Valsalva LVOT gradiënt > of = 30 mmHg bij start van de behandeling.

• En een zuurstofsaturatie in rust > of = 90%.

3. De rechthebbende kreeg een voorafgaande behandeling met bètablokkers of calciumkanaalblokkers, die dient te worden voortgezet tenzij er intolerantie zou optreden.

Genotypering van de rechthebbende voor cytochroom P450 2C19 (CYP2C19) moet worden uitgevoerd om de juiste dosis mavacamten te bepalen.

a’) Overgangsmaatregel: Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.09.2024 werden behandeld met niet-vergoede verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een Medical Need Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van deze behandeling aangevraagd worden volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt d). Deze overgangsmaatregel geldt voor een periode van 12 maanden, d.w.z. tot en met 31.08.2025.

b) Het aantal vergoedbare verpakkingen dient rekening te houden met de maximale posologie van 15 mg/dag van mavacamten zoals beschreven in de Samenvatting van de Karakteristieken van het Product (SKP) van de specialiteit.

c) De vergoeding kan enkel worden toegestaan indien de betrokken specialiteit wordt voorgeschreven door een arts-specialist in de cardiologie verantwoordelijk voor de behandeling, die werkzaam is in een multidisciplinair centrum voor de behandeling van hartfalen (zie lijst op https://www.heartfailure.be/en/medical-centers-2/

d) De vergoeding wordt toegestaan, voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden, telkens op basis van een elektronische aanvraag ingediend door de via het eHealth platform geïdentificeerde en geauthentificeerde arts-specialist vermeld onder punt c), die zodoende tegelijkertijd :

1. Bevestigt dat alle voorwaarden, vermeld in punt a) of a’) hierboven vervuld zijn vóór de instelling van de behandeling.

2. Zich er toe verbindt de bewijsstukken met betrekking tot de situatie/diagnosestelling/klinische evolutie van de rechthebbende ter beschikking van de adviserend-arts te houden.

3. Zich er toe verbindt de vooropgestelde begindatum van de behandeling en de posologie in het dossier van de rechthebbende te bewaren.

4. Zich er toe verbindt de linkerventrikelfunctie (linker ventrikel ejectiefractie LVEF en/of Valsalva linker ventrikel uitstroombaan (LVOT) gradiënt) te controleren, minstens 4, 8 en 12 weken na de start van de behandeling en minstens elke 12 weken van de onderhoudsbehandeling, en deze bewijselementen ter beschikking van de adviserend-arts te houden.

5. Zich er toe verbindt de behandeling aan te passen en/of stop te zetten zoals gedetailleerd voorgeschreven in de Samenvatting van de Karakteristieken van het Product (SKP) van de specialiteit, in functie van de evolutie van de linkerventrikelfunctie.

Bij patiënten die na 4-6 maanden behandeling met de maximaal verdraagbare dosis geen respons hebben vertoond (bijv. geen verbetering in symptomen, kwaliteit van leven, inspanningsvermogen, LVOT-gradiënt), moet worden overwogen om de behandeling te staken.

e) De vergoeding wordt toegekend als de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.