Paragraaf 13130000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van maralixibat, ingeschreven in de huidige paragraaf, komt in aanmerking voor vergoeding indien ze wordt toegediend voor de behandeling van rechthebbenden van 2 maanden of ouder die lijden aan het syndroom van Alagille en geen levertransplantatie hebben ondergaan.

a’) Overgangsmaatregel: Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.11.2024 werden behandeld met niet-vergoedbare verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een klinische studie/Medical Need Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van deze behandeling aangevraagd worden volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt f/g/h). Deze overgangsmaatregel is geldig voor een periode van 12 maand, namelijk maximaal tot en met 31.10.2025.

b) De vergoeding wordt toegekend indien de betrokken specialiteit wordt voorgeschreven door een arts gespecialiseerd in de pediatrische hepatologie verbonden aan universitair centrum met erkende expertise in leverziekten bij kinderen (Orphanet Belgium, ERN Rare Liver Diseases) :

- Cliniques universitaires Saint-Luc (Brussel).

- Of Universitair Ziekenhuis Leuven (‘Gasthuisberg’).

- of Universitair ziekenhuis Gent.

- of Universitair ziekenhuis Antwerpen.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met een maximale dosering volgens de bepalingen in de samenvatting van de productkenmerken (SKP).

d) De behandeling moet worden toegediend en indien nodig stopgezet zoals aangegeven in de samenvatting van de productkenmerken (SKP) van deze specialiteit.

e) De behandelende arts verbindt zich ertoe om na 4 maanden een eerste klinische evaluatie uit te voeren.

f) De vergoeding wordt toegestaan voor hernieuwbare periodes van maximaal 12 maanden telkens op basis van een elektronische aanvraag, door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist vermeld onder punt b) die daarbij verklaart :

- Dat aan alle onder a) genoemde voorwaarden is voldaan.

- Zich ertoe te verbinden de onder b), c), d) en g) genoemde voorwaarden in acht te nemen.

- zich ertoe te verbinden een medisch verslag met een chronologische beschrijving van de aandoening ter beschikking van de adviserend arts te houden.

- Zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken, die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking van de adviserend arts te houden.

- Zich ertoe te verbinden mee te werken aan de registratie en verzameling van gecodeerde gegevens betreffende de evolutie van deze begunstigde die met de farmaceutische specialiteit op basis van maralixibat is behandeld, wanneer een dergelijk register bestaat.

g) De vergoeding van de op maralixibat gebaseerde specialiteit stopt indien er geen afdoende respons is, gedefinieerd als een verbetering van de pruritusrespons.

h) De vergoeding wordt toegekend indien de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

Paragraaf 13670000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van maralixibat chloride wordt vergoed indien ze wordt toegediend voor de behandeling van rechthebbenden van 3 maanden of ouder die lijden aan progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) en geen levertransplantatie hebben ondergaan.

b) De vergoeding wordt slechts toegekend indien de betrokken specialiteit wordt voorgeschreven door een arts gespecialiseerd in de pediatrische hepatologie verbonden aan een universitair centrum met erkende expertise in leverziekten bij kinderen (Orphanet Belgium, ERN RARE-Liver Belgium).

- Universitair Ziekenhuis Saint-Luc (Brussel).

- OF Universitair Ziekenhuis Leuven (‘Gasthuisberg’).

- of Universitair ziekenhuis Gent.

- of Universitair ziekenhuis Antwerpen.

c) Het aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met een maximale dosering volgens de bepalingen in de samenvatting van de kenmerken van het product (SKP).

d) De behandeling moet worden toegediend en indien nodig, stopgezet zoals aangegeven in de samenvatting van de productkenmerken (SKP) van deze specialiteit.

e) De behandelende arts verbindt zich ertoe na 3 maanden een eerste klinische evaluatie uit te voeren met het oog op een aanpassing van de dosis. Daarna moet de klinische beoordeling van de toestand van de rechthebbende om de 6 maanden worden uitgevoerd.

f) De vergoeding wordt toegestaan voor hernieuwbare periodes van maximaal 6 maanden telkens op basis van een elektronische aanvraag, ingediend door de via het e-Health platform geïdentificeerde en geauthentificeerde voorschrijvende arts-specialist vermeld onder punt b), die daardoor verklaart :

- Dat aan alle voorwaarden vermeld in punt a) is voldaan.

- Zich ertoe te verbinden de in de punten b), c), d) en g) omschreven voorwaarden in acht te nemen.

- zich ertoe te verbinden een medisch verslag met een chronologische beschrijving van de aandoening ter beschikking van de adviserend-arts te houden.

- Zich ertoe te verbinden om de bewijsstukken die aantonen dat de rechthebbende zich in de geattesteerde situatie bevindt, ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

- Zich ertoe te verbinden mee te werken aan de registratie en verzameling van gecodeerde gegevens betreffende de evolutie van deze rechthebbende die met deze farmaceutische specialiteit is behandeld, wanneer een dergelijk register bestaat.

g) De vergoeding van de specialiteit op basis van maralixibat chloride stopt indien er geen afdoende respons is, gedefinieerd als een verbetering in ten minste 2 van de 3 PFIC-eindpunten :

- daling van de serum galzuurspiegels.

- verbetering van de pruritus respons.

- verbetering van de biochemische leverfunctieparameters.

h) De vergoeding wordt slechts toegekend indien de betrokken ziekenhuisapotheker, vooraleer de specialiteit verstrekt wordt, beschikt over een bewijs van het elektronisch akkoord.

i) De gelijktijdige vergoeding van twee of meer farmaceutische specialiteiten categorie A-147 is nooit toegestaan.