Paragraaf 13430000

a) De farmaceutische specialiteit op basis van fluraminehydrochloride, ingeschreven in de huidige paragraaf, komt in aanmerking voor vergoeding indien ze wordt toegediend als adjuvante therapie bij de behandeling van het syndroom van Lennox-Gastaut bij rechthebbenden van 2 jaar en ouder die gelijktijdig aan de onderstaande voorwaarden beantwoorden :

- De diagnose werd gesteld op basis van de klinische toestand en van een EEG-onderzoek, dat een abnormale achtergrondactiviteit toonde, vergezeld van een traag piekgolfcomplex <2,5 Hz.

- de rechthebbende vertoont een Abnormale cognitieve ontwikkeling gekenmerkt door gedrags- en/of ontwikkelingsstoornissen.

- De rechthebbende kende ten minste 8 valaanvallen in de 4 weken onmiddellijk voorafgaand aan de vraag voor de vergoeding, genoteerd door de arts-specialist in de neuropediatrie, neuroloog met een erkenning in pediatrie, neuroloog, ervaren in de diagnose en behandeling van epilepsie of een neuropsychiater verbonden aan een referentiecentrum voor rechthebbenden lijdend aan refractaire epilepsie.

- De rechthebbende vertoont minstens 3 types convulsieve aanvallen.

- De rechthebbende antwoordt niet of onvoldoende, op ten minste 4 voorafgaande farmacologische behandelingen, waaronder tenminste valproïnezuur ( al dan niet geassocieerd aan een benzodiazepine), topiramaat en lamotrigine, behalve in geval van intolerantie(s) of contra-indicatie(s).

a’) Overgangsmaatregel : Voor de rechthebbenden die reeds vóór 01.08.2025 werden behandeld met niet-vergoedbare verpakkingen van deze farmaceutische specialiteit in het kader van een klinische studie/Medical Need Program en die vóór aanvang van de behandeling aan de voorwaarden vermeld onder punt a) voldeden, kan de vergoeding van de verlenging van deze behandeling toegekend worden, volgens de modaliteiten zoals vermeld onder punt c). Deze overgangsmaatregel is geldig voor een periode van 12 maanden, tot 31.07.2026

b) Het maximaal aantal vergoedbare verpakkingen houdt rekening met de dosering zoals aangegeven in de SKP en mag in geen geval de dagdosis van 26 mg (12mL) overschrijden.

c) Zowel voor een eerste vergoedingsaanvraag als voor een aanvraag verlenging van de vergoeding, is de vergoeding afhankelijk van het op voorhand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen, ingevuld en ondertekend door een arts-specialist in de neuropediatrie, neuroloog met een erkenning in pediatrie of neuroloog, ervaren in de diagnose en behandeling van epilepsie of een neuropsychiater verbonden aan een referentiecentrum voor rechthebbenden lijdend aan refractaire epilepsie.

Een eerste vraag voor vergoeding kan worden toegekend voor een periode van 12 maanden. Voor deze eerste aanvraag moet de bovenvermelde arts-specialist bij het aanvraagformulier een medisch verslag te voegen, alsook de protocollen en resultaten van de uitgevoerde onderzoeken, waarin wordt aangetoond dat de rechthebbende aan de criteria beschreven in punt a) voldoet en dat chronologisch de vroegere en recente voorgeschiedenis van de aandoening wordt beschreven (met vermelding van de resultaten van de uitgevoerde technische onderzoekingen, de aard van de voorafgaande behandeling(en), de gebruikte doses en de bereikte resultaten).

De vergoeding kan verlengd worden telkens voor periodes van 12 maanden. Voor verzoeken om verlenging moet de bovenvermelde arts-specialist bij het aanvraagformulier een medisch verslag te voegen, alsook de protocollen en resultaten van de uitgevoerde onderzoeken waarin de evolutie van de aandoening onder de vergoede behandeling wordt beschreven en dat een voldoende therapeutisch antwoord aantoont van de behandeling met deze specialiteit, op basis van een niet verminderende cognitieve ontwikkeling en vermindering van de frequentie en de ernst van de epileptische aanvallen en het totaal aantal aanvallen.

De vergoeding wordt gestopt indien de cognitieve ontwikkeling van de rechthebbende verslechtert en/of de gedragsstoornissen verergeren en/of het aantal valaanvallen niet verminderd is met minstens 25% in vergelijking met het begin van de behandeling.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, bevestigt de bovenvermelde arts-specialist, gelijktijdig :

1. Dat alle in punt a) hierboven vermelde voorwaarden bij de betrokken rechthebbende vervuld zijn, en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, dat bij de betrokken rechthebbende een voldoende therapeutisch antwoord werd vastgesteld van de behandeling met deze specialiteit.

2. Een medisch verslag bij het aanvraagformulier te hebben gevoegd zoals hierboven voorzien in de eerste alinea van punt c).

3. De maximale vergoedbare posologie per dag te kennen.

4. Zich ertoe te verbinden de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens ondersteunen ter beschikking te houden van de adviserend-arts.

5. De elementen te vermelden die toelaten de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren.

6. Zich ertoe te verbinden mee te werken, in toepassing van punt f) hieronder, aan de registratie en verzameling van de gecodeerde gegevens die betrekking hebben op de evolutie en uitkomst van de betrokken rechthebbende.

d) De vergoeding wordt toegestaan door de adviserend-arts voor periodes zoals ze vastgesteld zijn onder punt c) in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zal de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing :

1. Aan de betreffende begunstigde een specifiek en uniek nummer verlenen dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Aan bovenvermelde aanvragende arts het uniek nummer toegekend aan de rechthebbende meedelen, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode. De eerste toegestane periode is beperkt tot maximum 12 maanden. De verlengingen worden toegestaan voor hernieuwbare periodes van maximum 12 maanden.

3. Aan de ziekenhuisapo¬theker, bedoeld in punt c) 5 hierboven, een document bezorgen dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

e) De vergoeding wordt slechts toegekend indien de betrokken apotheker, voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt d) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker een kopie van het document bedoeld onder punt d)3 aan de globale individuele factuur van de betrokken rechthebbende toevoegen.

f) Teneinde de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te laten haar taken uit te voeren zoals bepaald in artikel 29bis en 35bis van de Wet, meer bepaald een verdere wijziging van de inschrijving van de farmaceutische specialiteit, wordt de vergoeding van de specialiteit toegestaan voor zover de gecodeerde gegevens over de evolutie en uitkomst van begunstigden die deze vergoeding ontvangen, geregistreerd worden en voorwerp van een evaluatie kunnen worden. De modaliteiten eigen aan de aard van de gegevens, de registratie, de verzameling en de evaluatie worden vastgelegd door de Minister op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen, na advies van de Gegevensbeschermingsautoriteit.