Paragraaf 13870000

Werkzaam bestanddeel : apadamtase alfa

a) Indicatie : congenitale trombotische trombocytopenische purpura (cTTP)

1. Subindicaties:

i. Behandeling van acute episode van cTTP

ii. OF Profylaxe van acute episode van cTTP

2. EN Diagnosestelling: genetische DNA-test

b) Overgangsmaatregel tot en met 31.05.2027 :

1. Doelgroep : Vervolg van de behandeling na opstart met niet-vergoedbare verpakkingen

2. EN Voorwaarden : Voldeed aan de voorwaarden van deze paragraaf voor de opstart van de behandeling met deze specialiteit

3. Aanvraagmodaliteiten : Cfr. punt c2 - f

4. Maximale geldigheidsduur machtiging : onbeperkt

c) Type aanvraag: Eenmalige aanvraag :

1. Voorwaarden :

i. Behandeling van acute episode van cTTP :

a) Controle labowaarden:

1. Aantal bloedplaatjes: < 150x 10^9/L

2. EN lactaatdehydrogenase (LDH) :

a) > 2x de uitgangswaarde

b) OF > 2x de bovengrens van normaal (ULN)

3. EN ADAMTS13-activiteit voor de plasma-uitwisseling: < 10%

ii. OF Profylaxe van acute episode van cTTP :

a) Co-behandeling (onvoldoende/onmogelijk/gecontra-indiceerd): plasma-transfusie

b) EN Controle labowaarden: ernstig aangeboren tekort aan ADAMTS13

2. Aanvrager: Arts-specialist in de :

i. Hematologie

ii. OF Nefrologie

iii. OF Kindergeneeskunde: verbonden aan universitair ziekenhuis

3. Maximale geldigheidsduur machtiging : Onbeperkt

d) Stopping rules :

1. Verlaagd aantal bloedplaatjes: <= 25% ten opzichte van uitgangswaarde

2. EN Verhoogd lactaatdehydrogenase (LDH) niveau: >= 1,5x de uitgangswaarde

3. EN Noodzaak van plasma-infusies

e) Verplicht elektronische aanvraagprocedure : eHealth

f) Voorschrijver: arts-specialist in de :

1. Hematologie

2. OF Nefrologie

3. OF Kindergeneeskunde: verbonden aan universitair ziekenhuis