Paragraaf 5760000

a) De specialiteit CYSTADANE mag worden vergoed als ze wordt toegediend voor adjuvante behandeling van homocystinurie, waarbij defecten zijn betrokken in:

-      cystathionine-bèta-synthase (CBS) (klassieke homocystinurie),

-      of in 5,10-methyleentetrahydrofolaatreductase (MTHFR),

-      of in cobalamine cofactor metabolisme (cblC, cblD, cblE, cblF, cblG).

De diagnose moet gesteld zijn op basis van het klinische beeld, een verhoogde plasmahomocysteïne- en methionine-spiegel en/of een verlaagde CBS enzymatische activiteit (op lever biopsie, huid fibroblasten of lymfocytencultuur) in geval van CBS-deficiëntie. Voor de 2 andere vormen van homocystinurie moet de diagnose gesteld worden op basis van het klinische beeld en de enzymatische activiteit (op lever-biopsie, huid fibroblasten of lymfocytencultuur) of een genetische analyse die de mutatie bevestigt.

CYSTADANE dient te worden gebruikt als supplement bij andere therapieën zoals vitamine B6 (pyridoxine), vitamine B12 (cobalamine), folaat en een methioninebeperkt dieet als de controle van homocysteïnespiegel met deze behandelingen onvoldoende is.

b) Enkel de patiënten die onder optimale vitaminebehandeling (pyridoxine, cobalamine en folaat) en methioninebeperkt dieet, gedurende tenminste 6 maanden, een vrije homocysteïneplasmaspiegel hoger dan 20 µmol/l behouden, zullen een vergoeding van CYSTADANE krijgen.

c) Het aantal terugbetaalde verpakkingen houdt rekening met een aanbevolen totale dagelijkse dosis bij volwassen en kinderen ouder dan 10 jaar van 6 g per dag oraal toegediend in verdeelde doses van 3 g tweemaal per dag (maximum 12 flacons per jaar).

Bij kinderen die jonger zijn dan 10 jaar, is het gebruikelijke effectieve dosisregime 100 mg/kg/dag gegeven in 2 dagelijkse doses.

d) De vergoeding hangt af van de aflevering aan de ziekenhuisapotheker, voorafgaand aan de facturatie, van een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is opgenomen, ingevuld en ondertekend door de behandelende arts-specialist, verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventie van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening (CEMA). Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de boven vermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. Hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling en, indien het een aanvraag betreft die een behandeling na de eerste 12 maanden van toediening beoogt, de bevestiging dat de eerste behandelingsperiode een daling van de vrije homocysteïneplasmaspiegel heeft toegestaan.

2. Hij verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens staven ter beschikking te houden van de adviserend geneesheer.

3. Hij verbindt zich, op grond van punt f) hieronder, de gecodeerde gegevens betreffende de evolutie en de prognose van de betrokken patiënt, mee te delen.

e) Het formulier opgenomen in bijlage A moet ter beschikking gehouden worden van de adviserend geneesheer.

f) Om de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen toe te staan de taken te vervullen zoals beschreven onder art. 29bis en 35bis van de Wet, namelijk betreffende een latere wijziging van de inschrijving van farmaceutische specialiteiten, wordt de terugbetaling van de specialiteit toegestaan, voor zover dat de gecodeerde gegevens in verband met de evolutie en de prognose van de rechthebbenden die deze terugbetaling krijgen, kunnen geregistreerd worden en het onderwerp mogen uitmaken van een evaluatie. De modaliteiten met betrekking tot de aard van de gegevens, de registratie, het verzamelen en de evaluatie ervan worden door de Minister vastgelegd op voorstel van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen na advies van de Commissie voor de bescherming van de persoonlijke levenssfeer.