Paragraaf 6200000

a) De specialiteit wordt terugbetaald indien ze wordt gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Gaucher van Type I, waarbij de diagnose werd bevestigd op basis van een tekort aan enzymatische activiteit van beta-glucocerebrosidase (< of = 30%) in de fibroblasten of in de leukocyten van het perifere bloed en op basis van een genetische DNA analyse die de aanwezigheid van het gemuteerde gen van glucocerebrosidase bevestigt, bij rechthebbenden die vóór de enzymotherapie tenminste één van de volgende ziektever¬schijnselen ver¬toonden:

- een hemoglobine-waarde lager dan 8 g/dl;

- of een bloedplaatjes-waarde lager dan 100x10^9/L;

- of een hepatomegalie gemeten door MRI of CTscan groter dan 1,25 keer de normale waarde voor de leeftijd;

- of splenomegalie gemeten door MRI of CTscan groter dan 5 keer de normale waarde voor de leeftijd;

- of botaantasting met matige osteopenie (Z-score tussen -1,5 en -2,5), asymptomatische avasculaire necrose en/of ernstige vermindering van het T1/T2 signaalintensiteit op MRI;

- of chitotriosidase-waarde groter dan 15.000 nmol/ml*h.

a’) Indien het gaat om een rechthebbende die al eerder behandeld werd of wordt behandeld met CEREZYME, is de overschakeling op VPRIV toegelaten voor zover de patiënt door de behandeling met CEREZYME verbeterd werd. De behandeling wordt toegelaten aan dezelfde dosis. Vanaf de inwerkingtreding van de vergoeding van VPRIV, houdt de geldigheid van de toelating tot terugbetaling van CEREZYME op.

b) Het aantal terugbetaalbare verpakkingen zal rekening houden met een maximale posologie van 60 E/kg toegediend om de 2 weken. De behandelende arts engageert zich ten minste elke 6 maand zijn patiënt te herevalueren en de posologie aan te passen volgens het antwoord op de behandeling.

c) De vergoeding hangt af van het voorafgaand ter beschikking stellen aan de adviserend-arts van het protocol (enkel voor de eerste aanvraag) met de analyse van de enzymatische activiteit van beta-glucocerebrosidase en de genetische analyse van DNA. Evenzo hangt de vergoeding af van het ter beschikking stellen aan de adviserend-arts, voorafgaand aan de behandeling en bij elke verlenging, van een omstandig rapport, en een aanvraagformulier, waarvan het model in bijlage A van de huidige paragraaf is overgenomen, ingevuld en ondertekend door een -arts-specialist verbonden aan een erkend Centrum in het kader van de Conventies van revalidatie van begunstigden die lijden aan een zeldzame erfelijke monogenetische metabole aandoening. Voor alle gevallen voegt de behandelende arts een kopie van de 3- 6 maandelijkse biologische analysen en onderzoeken toe.

Door zo dit formulier in te vullen in de ad hoc rubrieken, doet de bovenvermelde arts-specialist, gelijktijdig:

1. Hij vermeldt de elementen die betrekking hebben op de diagnosestelling, en, indien het een aanvraag tot verlenging van de vergoeding betreft, de elementen die betrekking hebben op de klinische evolutie van de patiënt.

2. Hij vermeldt de elementen die toelaten:

2.1. het bovenvermeld Centrum te identificeren waaraan hij verbonden is;

2.2. de betrokken ziekenhuisapotheker te identificeren, die samenwerkt met het vermelde Centrum.

3. Hij verbindt zich ertoe om de bewijsstukken die de geattesteerde gegevens ondersteunen ter beschikking te houden voor de adviserend-arts.

d) De vergoeding word toegestaan door de adviserend-arts voor periodes van 12 maanden, in toepassing van de procedure bedoeld in de artikels 7, 8 en 9 van het koninklijk besluit van 6 december 2018 over de terugbetalingsreglementering van weesgeneesmiddelen en van de farmaceutische specialiteiten die in het kader van een zeldzame ziekte vergoedbaar zijn, die de vergoeding onderwerpt aan een onderzoek door het betrokken College van artsen, opgericht door de Koning in toepassing van artikel 35bis, §10 van de Wet betreffende de verplichte verzekering voor geneeskundige verzorging en uitkeringen gecoördineerd op 14 juli 1994.

Onafgezien van de voorziene beschikkingen door bovenstaande procedure, zorgt de adviserend-arts, in geval van positieve beslissing:

1. Hij verleent aan de betrokken begunstigde een specifiek en uniek nummer, dat zodanig gecodeerd is dat de identificatie van de begunstigde door derden onmogelijk is. Dit nummer moet de identificatie van de verzekeringsinstelling bevatten alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

2. Hij deelt bovenvermelde aanvragende arts het uniek nummer mee toegekend aan zijn patiënt, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

3. Hij bezorgt aan de ziekenhuisapotheker, bedoeld in punt c) 2.2 hierboven, een document dat de identificatie van de begunstigde en de aanvragende arts bevat, alsook de data van begin en einde van de toegestane periode.

e) De vergoeding kan slechts toegekend worden indien de betrokken apotheker, voorafgaand aan de aflevering, een kopie van het document bezit bedoeld onder punt d) 3. Met het oog hierop moet de afleverende apotheker dit attest of deze kopie hechten aan de globale individuele factuur van de betrokken patiënt.

f) De gelijktijdige vergoeding van de specialiteit op basis van Velaglucerase alfa en van de specialiteit op basis van Imiglucerase is nooit toegestaan alsook deze vergoeding van de specialiteit op basis van Velaglucerase alfa en van de specialiteit op basis van Miglustaat