Protonpompinhibitoren (PPI's): gegevens uit voornamelijk observationele studies wijzen op een risico van zeldzame maar ernstige ongewenste effecten. Hoewel momenteel voor de meeste van deze ongewenste effecten geen causaal verband kan worden aangetoond, lijkt voorzichtigheid geboden bij het voorschrijven van PPI's op lange termijn.

Het gunstige effect van empagliflozine ten opzichte van placebo op het samengestelde primaire eindpunt van ‘cardiovasculaire mortaliteit en hospitalisaties wegens hartfalen’ bij patiënten met hartfalen met bewaarde ejectiefractie werd vooral veroorzaakt door een significante afname van het aantal hospitalisaties wegens hartfalen; de cardiovasculaire mortaliteit was niet significant verschillend tussen beide groepen.

Lisdexamfetamine, een prodrug van dexamfetamine, is in België gecommercialiseerd voor kinderen en adolescenten die onvoldoende reageren op methylfenidaat, als onderdeel van een behandelingsprogramma voor ADHD en onder toezicht van een specialist. Lisdexamfetamine lijkt snel in te werken op de ADHD-symptomen, maar er blijven een aantal hiaten in de kennis over de werkzaamheid en de veiligheid.

Een recente dubbelblinde placebogecontroleerde studie onderzocht het effect van methylfenidaat op apathie scores bij patiënten met de ziekte van Alzheimer. De studie vond, naast een kleine symptoomverbetering, geen bewijs van effect op het dagelijks functioneren en de kwaliteit van leven van verzorger en patiënt.